A edição CRISPR está avançando medicina de precisão



Cientistas da Faculdade de Medicina da Universidade de Boston e Klogene Therapeutics Ativação da transcrição do gene multifuncional anti-envelhecimento Klotho por CRISPR-dCas9, conforme relatado em um artigo publicado hoje no "Journal of Molecular Neuroscience".

CRISPR é uma ferramenta de edição de genes introduzida pela primeira vez há seis anos. Funciona como um par de tesouras que podem cortar DNA, inserir ou reordenar bits de código genético. Atualmente, é usado em testes clínicos de tratamento de câncer. Os cientistas esperam mais ensaios clínicos nos próximos cinco anos.

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Klotho mostrou causar efeitos terapêuticos potenciais em doenças neurodegenerativas, como a doença de Alzheimer, bem como esclerose múltipla, doença renal, certos tipos de câncer e outros. Níveis mais elevados de Klotho estão associados à longevidade e às funções cognitivas melhoradas.

"Regulação do gene do gene do coágulo baseado em CRISPR usando um RNA de guia único, visando a região do promotor", disse Cidi Chen, MD, cientista de pesquisa sênior da Klogene e professor de pesquisa associado Escola de Medicina da Universidade de Boston.

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Klogene montou uma equipe de habilidades em desenvolvimento de drogas de moléculas pequenas, terapia genética, edição de genoma e biologia e aplicando todas as suas capacidades e suas tecnologias para a missão da empresa de curar doenças debilitantes disse Menachem Abraham, fundador, presidente e CEO da Klogene – que assinou uma série de acordos de pesquisa com instituições acadêmicas e uma pequena empresa de biotecnologia.

"Temos colaborações ativas, incluindo estudos pré-clínicos em modelos de doenças, na Europa, Israel e Estados Unidos", disse Abraham. "Além do nosso próprio laboratório, no campus da Escola de Medicina da Universidade de Boston, fazemos uso extensivo de organizações de pesquisa contratada, laboratórios acadêmicos líderes em nosso campo, bem como outras startups focadas em biotecnologia".

Twitter: @SiwickiHealthIT
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